Інноваційна технологія CRISPR-Cas9 привлекает к себе все больше внимания как ученых, так и всех тех, кто интересуется биотехнологиями.
Що таке CRISPR-Cas9?
CRISPR – это иммунная система бактерий и архей, которая спасает микроорганизмы от вирусов.
Вперше вона була виявлена японськими вченими в кінці 1980-х років у бактерії Escherichia coli (кишечная палочка). Ученые заметили, что в геноме бактерии имеющиеся последовательности, повторяющиеся. Эти последовательности разделены спейсерами -уникальными участками. Схожую генетическую структуру позже нашли у другого микроорганизма – археї Haloferax mediterranei, а потом и во многих других прокариот. Впоследствии, ці ділянки отримали назву CRISPR, тобто Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. На украинском это звучит как “короткие паліндромні повторы, регулярно расположенные группами”. Если объяснять эту структуру простыми словами, то можно сказать, что огромное число бактерий несут в своем геноме совершенную систему адаптивного иммунитета против вирусов, а основа этой системы – особые участки генома(CRISPR). Повторы последовательностей можно назвать “полочками”, между которыми в геноме расположены “досье” на вирусы (спейсеры). «Досьє» – это просто короткие фрагменты ДНК, які збігаються з послідовностями фрагментів геному ДНК вірусів. Якщо вірус разом з ідентичною ДНК потрапить в бактеріальну клітину, он достаточно быстро будет распознанным специальным ферментом, нуклеазою Cas9. В результате, если какой-либо фрагмент генома вируса точно совпал с тем, что записано в «досье», Cas9 разрезает вирусную ДНК и запускает цепь реакций, в результаті якої вся вірусна ДНК знищується.
Вопрос о возможности “программирование” человеческих генеративных клеток, из которых формируется новый организм, підіймалося багатьма вченими через відносну простоту використання технології CRISPR-Cas9. В апреле 2015 року китайські вчені використали CRISPR-Cas9 для редагування генів нежиттєздатних яйцеклітин людини для лікування таласемії. То, редактирование генов происходило на нежизнеспособных человеческих клетках все равно обострило вопрос общественной этики и это исследование даже отказались принимать в таких авторитетных журналах как Nature и Science. Но уже в начале 2016 року уряд Великобританії дозволив вченим змінювати ДНК людських ембріонів в дослідницьких цілях за допомогою системи CRISPR за умови, что все эмбрионы через 14 дней будут уничтожаться.
Когда стало понятно, що CRISPR можна використовувати для редактування генома людини, эта технология стала активно исследоваться в области медицины. Одно из самых интересных применений этой технологии – в боротьбі з ретровірусними інфекціями. У журналі Scientific Reports опублікована робота, что демонстрирует, як за допомогою CRISPR-Cas9 можна очистити уражені ВІЛ Т-лімфоцити і навіть перешкодити повторному проникненню вірусу в здорову клітину. Велике майбутнє прогнозують CRISPR-Cas9 в лікуванні ракових захворювань. Например, в работе, опубликованной в Nature Biotechnology, показано, что с помощью модифицированного белка Cas9 можно отключать определенные гены и тем самым определять их роль в перерождении нормальных клеток в злокачественные. Если выявлено, що в певному гені мутація сприяє розвитку раку, то следующим шагом является исправление дефекта с помощью генетических манипуляций. Особенно эффективна технология в лечении лейкемии. Образцы тканей кроветворного органа пациента можно редактировать, исправив дефектная стволовые клетки, тем самым избавив их от раковой мутации. Исправленные клетки получают возможность размножаться и воспроизводить здоровые клетки крови.
Небезпека системи CRISPR
Существует утверждение, що за допомогою технології CRISPR стане можливим створити в майбутньому “совершенную” человека, менять генотипы детей, создавать армии “идеальных солдат” др. Но на нынешнем уровне развития этой технологии создания улучшенных людей есть вообще за пределами его реальных возможностей. Говорить о лечении рака, вирусов и наследственных заболеваний уже возможно, але повноцінне застосування CRISPR в медицині – це справа майбутнього. Технология находится на стадии активного исследования и пока что неизвестно, які ще переваги та небезпеки приховує в собі CRISPR.
